当地时间8月1日,美国最大的癌症研究和治疗机构希望城市(City of Hope)国家医疗中心发布公告称,在临床前研究中,该机构科学家开发出一种能杀死所有实体恶性肿瘤(癌瘤)的靶向化疗药物(AOH1996),该消息在市场中刷屏。
AOH1996是一款用来遏制肿瘤细胞增殖的口服小分子PCNA(增殖细胞核抗原)抑制剂。
上述公告里所提及的临床前研究,已经以论文的形式发表在《细胞化学生物学》期刊上。根据临床实验前研究的报告,研究人员在70多个癌细胞系和几组正常细胞中测试了AOH1996。这种研究性疗法阻止了带有损伤DNA的细胞在G2/M阶段分裂,并阻止了在S阶段复制错误的DNA。
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最终结果是,AOH1996引发了癌细胞的死亡(或者叫凋亡),同时并没有中断健康干细胞的繁殖周期。
这有望成为也一款超级抗癌神药吗?严格意义上讲,AOH1996还没经历过完整的一期、二期、三期临床试验以及获批上市环节,还不能称为是一款药物,只能说是一款候选药物。
美国临床试验注册库ClinicalTrials.gov显示,AOH1996正在开展临床一期研究中,主要研究该药对于治疗无效(难治性)的实体瘤患者的副作用和最佳剂量。
如何看待上述临床前研究结果?多位从事抗肿瘤药物研发的企业人士对第一财经记者皆表示,由于整个研究尚处于早期,目前还很难断定这是一款神药。
苏州一家创新药董事长对第一财经记者表示,整个研究机理还是很新的,区别于传统的或者是现已经上市的药物,临床前的效果也很不错,但是这毕竟还是临床前的研究数据,药物离完成人体临床试验、特别是上市阶段还很遥远。
“我也注意到了相关报道,但不太理解的是为何会引起如此大的轰动效应,总体来说,该药机理还不是很合理,同时整体研究还太早期了,还没有办法进行太多的评论,个人而言,目前的这个研究还不足以称之为是重大突破。”北京一家创新药企高级副总裁、全球研发负责人说。
另有药企人士对第一财经记者表示,整个机制研究存在一定的合理性,但仍要看药物的特异性如何。目前市场的解读还是过于夸张化了。很多临床前数据好的候选药物很多,但到了真正人体临床阶段,又是另外一回事。
众所周知,新药研发需要历经一个漫长周期,同时历经九死一生,任何一款新药的上市都是千万次失败尝试的结果。美国药物研究和制造商协会PhRMA曾统计称,药物发现和临床前研究阶段耗时约3-6年,一期/二期/三期临床试验需耗时6-7年,提交上市申请后经过0.5-2年时间获批后方能进行规模化生产。
因此,AOH1996能否成药,还需要很长时间去验证。